腺相關(guān)病毒載體類體內(nèi)基因治療產(chǎn)品臨床使用及安全性信息分析

摘要： 腺相關(guān)病毒(adeno-associated virus, AAV)載體具有整合風(fēng)險低、外源基因表達持久等優(yōu)勢，是目前體內(nèi)基因治療產(chǎn)品中應(yīng)用最廣泛的載體。目前，美國與歐盟已上市體內(nèi)基因治療產(chǎn)品中有6款為AAV載體類產(chǎn)品，是數(shù)量最多的產(chǎn)品類型。本研究基于已上市AAV載體類產(chǎn)品臨床試驗與上市后數(shù)據(jù)，結(jié)合產(chǎn)品適應(yīng)證、給藥方式、藥動學(xué)、臨床研究、不良反應(yīng)等信息，系統(tǒng)分析該類產(chǎn)品的臨床使... （共6頁）